"De discussie moet gaan om het feit dat deze medicijnen betaalbaar moeten worden. We steken heel veel geld in de ontwikkeling van medicijnen, maar als het te duur wordt, dan stoppen we met de vergoeding'', constateert de woordvoerder.

Alle mensen
Het mogelijk schrappen van de vergoeding voor de medicijnen voor de ziekte van Pompe en Fabry heeft daarom invloed op alle mensen met medicatie.

Verder vindt VSN het vervelend dat het conceptadvies van het College van Zorgverzekeringen (CVZ) nu ineens uitlekt. "Mensen krijgen het nieuws midden in de vakantie en schieten in de stress. Het is een jobstijding waar wij de patiënten niets over kunnen vertellen. De discussie die we daarover voeren is vertrouwelijk, al dienen wij het belang van onze leden. Die hebben baat bij een medicijn, dat ze anders niet meer kunnen krijgen.''

"Het zou onverantwoord zijn om mensen een medicijn te ontzeggen, waarvan is aangetoond dat het werkt’’, vervolgt Rob Melief, medisch directeur bij Genzyme, het bedrijf dat de bewuste medicijnen produceert. "Er is geen alternatief.’’

Minder innovatie
Ook Melief bevestigt dat de gevolgen groter zijn. "De prijs van de medicijnen is zo hoog door de kosten die gemoeid zijn met de ontwikkeling, de productie en het feit dat slechts weinig patiënten ze gebruiken. Bovendien wordt de hoge prijs veroorzaakt door de verbetering van de huidige medicijnen en onderzoek naar medicijnen voor ziekten waar nog geen medicatie voor is. Als de vergoeding voor enkele medicijnen wegvalt, wordt het moeilijker om te innoveren.’’

Charles Ruijgrok, de voorzitter van het Zeldzame Ziekten Fonds laat weten het conceptadvies schandalig te vinden, al is hij blij dat er aandacht is voor het probleem. "Zijn we niet goed bij ons hoofd? Mensen kiezen niet voor zo’n ziekte, je kan niet ineens de behandeling stopzetten. Dat heeft een daling van de levenskwaliteit of zelfs overlijden tot gevolg.’’